خَبَرَيْن logo

علاج لينميلدي: تقدم ملموس في علاج التلاسيميا اللمفية

موافقة الإدارة الأمريكية للأغذية والدواء على أول علاج لحالة نادرة ومدمرة تدعى الليوكوديستروفيا المتقدمة، وصولًا إلى علاج شخصي وتكلفة متوقعة بحوالي 3.9 مليون دولار، يجعله الدواء الأغلى في العالم. تفاصيل مثيرة عن هذا التطور الطبي.

التصنيف:صحة
شارك الخبر:
FacebookTwitterLinkedInEmail

موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج جديد للأطفال

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الاثنين على أول علاج لحالة نادرة ومدمرة تسمى التلاسيميا اللمفية الماتادية، وهي حالة تقتل عادة الأطفال المصابين بها قبل أن يبلغوا سن السابعة.

ما هو العلاج الجديد "لينميلدي"؟

العلاج المرة واحدة، المسمى لينميلدي، يأخذ الخلايا الجذعية من شخص يعاني من MLD ويستخدم فيروسًا غير ضار لإدخال نسخ عاملة من جين معطل. تتم إعادة الخلايا المصلحة إلى المريض، حيث تبدأ في إنتاج إنزيم ناقص لدى الأطفال الذين يعانون من المرض.

سعر العلاج وتأثيره على السوق

العلاج الشخصي وعدد الحالات القليلة يسهمان في توقع سعر عالٍ: يتوقع المحللون أن يكون الثمن حوالي 3.9 مليون دولار، مما قد يجعله أغلى دواء في العالم.

ما هي حالة MLD وتأثيرها على الأطفال؟

شاهد ايضاً: تحذيرات الخبراء: رسوم ترامب على الأدوية ستؤدي إلى ارتفاع الأسعار وتفاقم النقص قبل أي زيادة في التصنيع الأمريكي

إن MLD هو اضطراب وراثي، والأطفال الولادة معه يفتقرون إلى إنزيم مطلوب لتحطيم المواد الدهنية المسماة السولفاتيدات. تتراكم هذه المواد الدهنية بشكل نهائي إلى حد سموم الأعصاب، مما يؤدي إلى فقدان التدرِّجي للحركة والتفكير.

يتطور الأطفال الرضع القادمين بشكل طبيعي لبعض الوقت، لكن بدءًا من حوالي سن العامين تقريباً يبدأون عادة في فقدان القدرة على المشي والتحدث. يتقدم المرض بشكل سريع، مما يؤدي إلى تدهور الأطفال ودخولهم في حالة خضوع خضري.

تجربة عائلة رايلي مع MLD

"نحن سعداء للغاية بما يعنيه هذا للعائلات الأخرى"، قالت كندرا رايلي (41 عامًا) من فينيكس، التي لديها ابنتان يعانيان من MLD.

شاهد ايضاً: تخفيضات المساعدات تهدد التقدم نحو إنهاء الوفيات أثناء الحمل والولادة، تحذر منظمة الصحة العالمية

بالنسبة لعائلتهم، فإن إجراء إدارة الغذاء والدواء هذا الأسبوع كان حلو المرارة.

ابنتها البالغة من العمر 5 سنوات، أوليفيا، موجودة في دار رعاية المرضى بعد تشخيصها ب MLD عندما كانت طفلة صغيرة.

تقول رايلي إن أول مؤشرات أن هناك شيئًا ما خطأ ظهرت عندما كانت أوليفيا في سن العامين. بدأت تواجه صعوبة في المشي، وبدأت رأسها بالميل بانتظام عندما كانت تشاهد التلفزيون.

شاهد ايضاً: يقول كينيدي إنه يخطط لإعادة تعيين بعض الموظفين والبرامج التي تم إنهاؤها في عمليات التسريح الضخمة في وزارة الصحة والخدمات الإنسانية

"كنا نعتقد أننا بحاجة فقط إلى بعض العلاج الطبيعي"، قالت رايلي.

"ثم بدأت عدسات عينيها بالاهتزاز، هناك علمنا أن هناك شيئًا آخر يحدث".

بحلول الوقت الذي أصاب الأطباء أوليفيا ب MLD، كان الأمر متأخرًا جدًا لإفادتها بعلاج الجينات. ولكن علمًا بأن الحالة وراثية، تمكنوا من إجراء اختبارات لابنتهم الصغرى، كيرا، وتشخيصها.

شاهد ايضاً: دراسة: دهون البطن مرتبطة بعلامات مرض الزهايمر قبل 20 عامًا من ظهور الأعراض

كانت كيرا، البالغة الآن من 4 سنوات، أحدث الأطفال في العالم الذين حصلوا على العلاج الجديد، وهو الأكثر فاعلية قبل أن يظهر الأطفال أعراض المرض.

العلاج لم يكن متاحًا بعد في الولايات المتحدة، لذلك تبرعت العائلة بالأموال للانتقال مؤقتًا إلى إيطاليا في عام 2020 للحصول على العلاج. كلَّفتهم حوالي 500 ألف دولار للعيش في الخارج وتغطية رعاية كيرا، على الرغم من أن الشركة قدمت علاج الجينات مجانًا.

"يعني اعتماد هذا العلاج من إدارة الغذاء والدواء أنه إذا تم تشخيص طفل قبل بدء الأعراض عنده، فلديه فرصة للحصول على حياة طبيعية"، قالت رايلي.

تطور مثير في تطوير الأدوية الجينية

شاهد ايضاً: تخزين الكثير من العناصر الرقمية على أجهزتك قد يكون دليلاً على وجود اضطراب، وفقاً للخبراء

"إنها تفعل رائعًا. ليس لديها أعراض. لن تعرف أبدًا".

قال متحدث باسم Orchard Therapeutics، الشركة المصنعة للينميلدي، إن الشركة ستعلن سعر العلاج في الأيام القادمة. يمكن أن يصل ثمن العلاج لـ Hemgenix، الذي يعتبر الآن أغلى دواء في الولايات المتحدة بتكلفة 3.5 مليون دولار للجرعة، بحسب موقع Drugs.com.

يُسمى لينميلدي بالفعل في أوروبا، حيث يحمل سعرًا في المملكة المتحدة قدره 2.8 مليون جنيه إسترليني، أو حوالي 3.5 مليون دولار أمريكي.

شاهد ايضاً: ارتفاع مبيعات حبوب الصباح التالي عبر الإنترنت، وفقًا لشركات الرعاية الصحية عن بُعد، مع استعداد النساء لفترة رئاسية ثانية لترامب

نشر المعهد البوسطوني الغير ربحي للمراجعة السريرية والاقتصادية (ICER) تقريرًا نهائيًا حول لينميلدي في الخريف الماضي، وقدر أن تكلفة العلاج ستتوافق مع فوائده المتوقعة للمرضى إذا كان سعر العلاج يتراوح بين 2.3 مليون و 3.9 مليون دولار.

يتفق الخبراء حتى عند مثل هذا السعر الباهظ أنه سيكون مستحقًا لنتائجه، حيث يبدو أن معظم الأطفال المصابين الذين يحصلون على العلاج يحظون بفوائد طويلة الأمد. الأطفال الذين يعانون من المرض ولا يتلقون العلاج عادةً ما يموتون في خمس سنوات من تشخيصهم؛ أكبر مريض حصل على العلاج الآن في سن يبلغ 12 عامًا ويبدو أنه يتطور بشكل طبيعي.

"إنه يأخذ طفلاً كان سيكون لديه حياة قصيرة شقيقة ويتيح له أن يعيش حياة طبيعية. وهذا يستحق الكثير من المال"، قال الدكتور ديفيد ريند، المدير الطبي لـ ICER. "هذا أحد أكثر الأدوية إثارة يمكننا مشاهدتها".

شاهد ايضاً: كيف يمكنك دعم شخص مصاب بسرطان الثدي؟ نصائح من سارة سيدنر وستيفاني إيلام

حتى مع سعر ممتاز، فإن العلاج لن يكون في طليعة الأدوية، لاحظ Rind، لأن المرض نادر جدًا. اختفت بعض العلاجات الجينية المعتمدة لأمراض نادرة لأن الشركات التي صنعتها لم تستطع الحصول على ما يكفي من المال للبقاء في الأعمال. لقد واجهت Orchard Therapeutics بالفعل صعوبة في الحصول على الأرباح من العلاج الجيني السابق الذي طورته، متركة المرضى في حالة من اللدغ.

قال ريند إن أحد الأسباب التي دونت ICER هذا الدواء هو أنه لـ "مرض فائق الندرة" ومع ذلك اعتقدها الشركة أنه يمكنها تقديم العلاج بسعر مقبول من الناحية الاقتصادية.

إمكانيات جديدة للمرضى بعد الموافقة

"إذا جاءوا بأقل من 3.9 مليون دولار، فإن ذلك علامة جيدة فعلًا على أنه حتى لأندر الأمراض تجد شركة دوائية تعتقد أنه يمكنها تقديم العلاج بسعر ليس غير معقول من أجل الفائدة"، قال.

شاهد ايضاً: التوتر و"وجه القمر": آراء الخبراء حول هذه الظاهرة الرائجة على تيك توك

يأتي هذا التصديق الأخير بينما تعمل إدارة الغذاء والدواء على تطهير عرضة علاجات الخلايا والجينات التي كانت تنتظر اهتمامها. استأجرت الوكالة المزيد من الموظفين لمراجعة العلاجات الجديدة وأنشأت مكتبًا جديدًا، مكتب المنتجات العلاجية، للإشراف على تنظيمها.

كانت لينميلدي متاحة في أوروبا منذ عام 2020، لكن استغرقت أربع سنوات أخرى لجلبها إلى الولايات المتحدة.

قالت الدكتورة نيكول فيردون، التي تم توظيفها لرئاسة المبادرة الجديدة لدى إدارة الغذاء والدواء العام الماضي، إن موافقة لينميلدي تمثل إشارة إلى أن الوكالة تتجه في الاتجاه الصحيح.

شاهد ايضاً: مع تحذيرات الذكاء الاصطناعي، فائز بجائزة نوبل ينضم إلى صفوف الفائزين الذين حذروا من مخاطر أعمالهم الخاصة

"MLD هو مرض مدبر يؤثر بشكل كبير على جودة حياة المرضى وعائلاتهم"، قالت فيردون.

"تمثل هذه الموافقة تقدمًا هامًا في تقدم وتوفر العلاجات الفعّالة، بما في ذلك العلاجات الجينية، للأمراض النادرة".

أوشارد ثيرابيوتكس قالت إن التقدم كان قد طال انتظاره منذ عقود.

شاهد ايضاً: تفشي للسالمونيلا يصيب العشرات من الأشخاص في عدة ولايات مرتبط ببيض مستدعى

"موافقة إدارة الغذاء والدواء على لينميلدي تفتح إمكانيات جديدة هائلة للأطفال في الولايات المتحدة الذين يعانون من MLD ببداية مبكرة والذين كان لديهم في السابق خيارات علاجية ما بعد الحياة"، قال الدكتور بوبي جاسبار، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي في أورشارد ثيربيوتكس، في بيان صحفي.

قالت الدكتورة باربرا بورتون، وهي طبيبة استشارية في الجينات وعلم الأنوماليات في مستشفى الأطفال آن وروبرت H. Lurie في شيكاغو، إن هذا كان لحظة واهنة بالنسبة للأطباء أيضًا.

"طوال فترة طويلة، نحن وزملائي عانينا مع العائلات في أوقاتها الأصعب - عادةً بعد رحلة تشخيصية طويلة ومؤلمة، تأمل في تحسن وتفاجأ من نبأ فظيع وقيل لهم عدم وجود علاجات، ثم بعد أن يشاهدوا طفلهم الصغير ينزل بهم أدراج"، قالت.

شاهد ايضاً: لماذا قد تكون زيارتك القادمة إلى طبيبة النساء مختلفة: هناك بديل لاختبار الباب اسمر

"مع هذه الموافقة، نحن الآن أقرب خطوة واحدة لضمان أن الأجيال المستقبلية من الأطفال والعائلات والمحترفين الصحيين لأقرت إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية يوم الاثنين أول علاج لحالة نادرة ومدمرة تسمى الليوكوديستروفيا المتقدمة، وهي حالة تقتل عادة الأطفال المصابين قبل بلوغهم سن السابعة.

يشمل العلاج الواحد المرة الذي يُسمى لينميلدي، استخدام الخلايا الجذعية من شخص يعاني من الليوكوديستروفيا المتقدمة واستخدام الفيروس الغير ضار لإدخال نسخ عاملية من الجين الخاطئ. يتم بعد ذلك نقل الخلايا المصلحة إلى المريض حيث تبدأ في إنتاج إنزيم يفتقر إليه الأطفال الذين يعانون من المرض.

تسهم العلاج الشخصي والعدد الصغير من الحالات في توقع أن يكون هناك سعرًا عاليًا جدًا: يتوقع المحللون أن يبلغ سعره ما يصل إلى 3.9 مليون دولار، الأمر الذي قد يجعله الدواء الأغلى في العالم.

شاهد ايضاً: النساء يدعون إلى التغيير حول آلام اللولب. تشير الإرشادات الجديدة إلى أن الأطباء بحاجة إلى مساعدة في إدارتها

تعد الليوكوديستروفيا المتقدمة اضطرابا وراثيا والأطفال الذين يولدون بها يفتقرون إلى إنزيم يحتاج لتحلل المواد الدهنية المسماة سولفاتيد. يؤدي تراكم هذه المواد الدهنية إلى أعصاب سامة، مما يؤدي إلى تدهور تدريجي في الحركة والتفكير.

يتطور الأطفال الرضع المصابين بالليوكوديستروفيا المتقدمة بشكل طبيعي لفترة معينة ثم يبدأون عادة في فقدان القدرة على المشي والتحدث حوالي سن الثانية. يتقدم المرض بسرعة، مما يؤدي إلى تدهور الأطفال إلى حالة نباتية.

"نحن في حالة من السعادة حول ما يعنيه هذا لعائلات أخرى"، قالت كيندرا رايلي (41 عاماً) من فينيكس، التي لديها طفلتان تعانيان من الليوكوديستروفيا المتقدمة.

شاهد ايضاً: تحذر مراكز السيطرة على الأمراض وإدارة الغذاء والدواء من نقص أدوات جمع عينات الدم وتأثيرها على رعاية المرضى

بالنسبة لعائلتهم، كانت خطوة إدارة الأغذية والأدوية هذا الأسبوع معاقبة سواء كانت حلوة أو مرة.

تعيش ابنتها أوليفيا (5 سنوات) في دار للرعاية بعد تشخيصها بالمرض عندما كانت طفلة صغيرة.

قالت رايلي إن أول أدلة على أن هناك شيئًا ما خطأ حدثت عندما كانت أوليفيا تبلغ من العمر سنتين. بدأت تواجه مشاكل في المشي، ورأينا أن عنقها يميل جانباً عندما تشاهد التلفاز.

شاهد ايضاً: هذه هي الولايات التي تحتل المرتبة الأعلى والأدنى في تقرير جديد حول صحة المرأة

"اعتقدنا أننا بحاجة فقط إلى بعض العلاج الطبيعي"، قالت رايلي.

"ثم بدأت قزحيتا عينيها بالاهتزاز. بهذا الوقت عرفنا أن هناك شيئًا ما آخر يحدث."

بحلول وقت تشخيص الأطباء لأوليفيا بالليوكوديستروفيا المتقدمة، كان الأمر قد فات الأوان بالنسبة للعلاج الجيني. ولكن بمعرفتهم بأن الحالة وراثية، كانوا قادرين على فحص وتشخيص ابنتهم الأصغر كيرا.

شاهد ايضاً: زرع نادر لحنجرة ساعد مريض سرطان في التحدث مجددًا، جزء من دراسة رائدة

كيرا، التي تبلغ من العمر الآن 4 سنوات، كانت الطفلة رقم 32 في العالم التي تحصل على العلاج الجديد، الذي يكون أكثر فعالية قبل أن يظهر على الأطفال الأعراض.

العلاج لم يكن متاحًا بعد في الولايات المتحدة، لذا استخدمت العائلة تبرعات من مستخدمي الإنترنت للانتقال مؤقتًا إلى إيطاليا في عام 2020 للحصول على العلاج. وكلفهم حوالي 500،000 دولار للعيش في الخارج ودفع تكاليف الرعاية الطبية لكيرا، حتى على الرغم من أن الشركة قدمت العلاج الجيني بشكل مجاني.

"إن وجود هذا العلاج المعتمد من قبل إدارة الأغذية والأدوية يعني أنه إذا تم تشخيص طفل قبل بدء الأعراض، فلديهم فرصة لحياة طبيعية،" قالت رايلي.

شاهد ايضاً: لماذا تتوقف عن مشاهدة التلفاز بكثرة؟ تؤثر على عملية الشيخوخة، كما تقول الدراسة الجديدة

"إنها تقوم بأمور رائعة. لا تظهر عليها أي أعراض"، قالت عن كيرا. "لن تعرف أبدًا."

أخبار ذات صلة

Loading...
باب غرفة الأطفال في مستشفى كوفنانت للأطفال بلوبوك، مع لافتات تشير إلى أقسام الأطفال والعناية المركزة، في سياق تفشي الحصبة.

تسجيل أول حالة وفاة بسبب الحصبة في تفشي المرض في غرب تكساس الذي أصاب أكثر من 120 شخصًا

توفي شخص مصاب بالحصبة في غرب تكساس، مما يسلط الضوء على تفشي هذا المرض الخطير الذي أثر على 124 حالة في المنطقة. تعتبر الحصبة فيروسًا شديد العدوى، فهل أنت مستعد لمعرفة المزيد عن المخاطر وكيفية الوقاية منها؟ تابع القراءة لتكتشف التفاصيل الهامة.
صحة
Loading...
رجل يحمل صناديق بيض في مصنع، وسط قلق متزايد بشأن ارتفاع أسعار البيض بسبب تفشي إنفلونزا الطيور.

هل يمكن أن تساعد لقاحات إنفلونزا الطيور في مواجهة ارتفاع أسعار البيض؟ الخبراء يقولون إن الأمر ليس بهذه البساطة

تواجه الولايات المتحدة أزمة حادة بسبب تفشي إنفلونزا الطيور، مما يؤدي إلى ارتفاع أسعار البيض بشكل غير مسبوق. في أول يوم لها، أكدت وزيرة الزراعة بروك رولينز التزامها بمساعدة المزارعين في مكافحة هذا الفيروس. هل ستنجح في إعادة الأسعار إلى مستويات مقبولة؟ تابعوا التفاصيل!
صحة
Loading...
شخص يحمل قلم حقن دواء سيماجلوتايد، مع وجود علبة فارغة وأغطية على الطاولة، في سياق دراسة حول سلامة الأدوية.

دراسة تربط دواء فقدان الوزن الشهير بمخاطر الانتحار تثير مجددًا أسئلة السلامة المستمرة

هل تعلم أن تناول دواء سيماجلوتايد، الشائع لعلاج السكري وفقدان الوزن، قد يزيد من خطر الأفكار الانتحارية؟ تشير دراسة جديدة إلى وجود مخاطر محتملة تؤثر على المزاج، مما يستدعي الحذر والانتباه. اكتشف التفاصيل الكاملة حول هذه النتائج المثيرة وأثرها على مستخدمي الدواء.
صحة
Loading...
رجل مسن يجلس في سرير مستشفى، يرتدي ملابس طبية، يتطلع من النافذة إلى الخارج، مما يعكس تأثير السرطان على الصحة العامة.

توقعات بزيادة وفيات السرطان العالمية بين الرجال بنسبة 93% بحلول عام 2050، وفقاً لدراسة

توقعات مقلقة تكشف عن ارتفاع حالات السرطان بين الرجال بحلول عام 2050، حيث من المتوقع أن تصل الإصابات إلى 19 مليون حالة. تعرف على الأسباب وراء هذا الارتفاع المذهل وكيف يمكن تحسين خدمات الرعاية الصحية. اقرأ المزيد لتكتشف التفاصيل الصادمة!
صحة
الرئيسيةأخبارسياسةأعمالرياضةالعالمتكنولوجيااقتصادصحةتسلية