تصريحات مثيرة من FDA حول علاج هنتنغتون

إدارة الغذاء والدواء تتخذ موقفًا هجوميًا

-في خطوة غير معتادة للغاية بالنسبة لوكالة تنظيمية منضبطة عادة، أجرى مسؤول كبير في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية مكالمة هاتفية مع الصحفيين يوم الخميس للدفاع عن قرار الوكالة الأخير بشأن دواء تجريبي، واصفًا إياه ب "العلاج الفاشل" ومهاجمًا المنتقدين الخارجيين.

القرار بشأن تجربة UniQure لعلاج مرض هنتنغتون

وركزت المكالمة على قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بطلب إجراء تجربة سريرية إضافية من شركة التكنولوجيا الحيوية يونيكيور (UniQure) قبل منحها الضوء الأخضر للتقدم بطلب الموافقة على علاجها الجيني لمرض هنتنغتون، وهو اضطراب تنكس عصبي قاتل. كان المرضى والشركة يأملون أن ينتقل العلاج إلى مراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بناءً على الأدلة الموجودة، وهو أمل تبدد يوم الاثنين.

انتقادات للمسؤولين والعلماء الخارجيين

لكن المسؤول التنظيمي، الذي تحدث شريطة عدم الكشف عن هويته، هاجم أيضًا العلماء الخارجيين الذين يعملون في اللجان الاستشارية للوكالة، قائلاً إنهم "لا يقومون بواجبهم" وقد يكون دافعهم تضارب المصالح المالية. بالإضافة إلى ذلك، خصّ المسؤول بالذكر الدكتورة جانيت وودكوك، وهي خبيرة متقاعدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وصفت قرار يونيكيور بأنه "شرير حقًا" في مقابلة مع صحيفة نيويورك تايمز هذا الأسبوع.

قال المسؤول: "الدكتورة وودكوك هي منظمة محترمة"، "وعلى هذا النحو، هناك العديد من المعلقين الذين لا أتوقع منهم أفضل من ذلك، ولكن الدكتورة وودكوك أتوقع منها أفضل من ذلك.

تساؤلات حول أهداف إدارة الغذاء والدواء

مثلت مكالمة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصعيدًا متوترًا في سلسلة من التحركات التي أثارت تساؤلات حول ما إذا كانت الهيئة التنظيمية تغير أهدافها عندما يتعلق الأمر بالموافقات على الأدوية.

الإجراءات المتعارضة مع التوجيهات السابقة

ادعت العديد من الشركات أن الإجراءات الأخيرة التي اتخذتها الهيئة التنظيمية تتعارض مع التوجيهات السابقة، مما أدى إلى إبطاء الموافقات على الأدوية الجديدة حتى عندما كانت الوكالة تروج للطرق التي تخطط لتسريع العملية.

انتقادات لرفض مراجعة لقاح موديرنا

في الشهر الماضي، واجهت الوكالة عاصفة من الانتقادات لرفضها في البداية مراجعة طلب مراجعة من شركة موديرنا للقاح الإنفلونزا بالحمض النووي الريبي المرسال قبل أن تقبل الطلب في النهاية مع بعض التعديلات. ثم أجرت اتصالاً إعلامياً مماثلاً مع مسؤول كبير آخر للدفاع عن نفسها.

تحركات إدارة الغذاء والدواء بشأن أدوية الأمراض النادرة

كما انتُقدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضًا بسبب التحركات الأخيرة بشأن أدوية الأمراض النادرة من Atara Biotherapeutics وPierre Fabre Pharmaceuticals وRegenxbio وغيرهما.

الجدل حول التجارب السريرية والعلاج الوهمي

يوم الخميس، اعترض مسؤول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على التغطية الإخبارية والتصريحات الصادرة عن شركة UniQure التي تشير إلى أن الوكالة تطلب من الشركة إجراء تجربة سريرية تتضمن جراحة دماغية وهمية لمدة 10 ساعات كعنصر تحكم وهمي لـ العلاج الجينيوالذي يُعطى على شكل تسريب لمرة واحدة يُعطى مباشرة في الدماغ في إجراء يستغرق من ثماني إلى 10 ساعات.

مخاوف حول التجارب السريرية المطلوبة

"هل يتطلب التدخل الوهمي 10 ساعات من التخدير؟ لا يتطلب ذلك". "إنه يستغرق أقل من 30 دقيقة من التخدير.هل طلبت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية من شركة UniQure حفر ثقوب في الجماجم؟ لا، إنهم يحتاجون فقط إلى عمل ثقب أو ثلاثة ثقوب في فروة الرأس."

سياسة إدارة الغذاء والدواء بشأن التجارب المضبوطة

وقال المسؤول إن الوكالة تطلب إجراء تجارب مضبوطة بالعلاج الوهمي للتأكد من أن المنتج ليس "خدعة"، وقال إن سياسة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية طويلة الأمد تتطلب إجراء هذه التجارب على علاجات مرض هنتنغتون.

آمال UniQure في تقديم طلب الموافقة

كانت شركة UniQure تأمل في تقديم طلب إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية باستخدام بيانات من تجربة سابقة تشير إلى أن علاجها أبطأ من تطور المرض مقارنة بمجموعة تحكم خارجية مكونة من أشخاص مصابين بمرض هنتنغتون لم يكونوا في الدراسة.

تغيير جذري في التوجيهات السابقة

جرت الاتصالات مع الوكالة في سلسلة روتينية من التفاعلات التي قدمت فيها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إرشادات حول ما إذا كان بإمكان UniQure تقديم طلب للموافقة بالبيانات الموجودة. وقد وصفت الشركة الموقف الجديد للوكالة بـ "تغيير جذري" عن التوجيهات التي قدمتها في أواخر عام 2024.

رفضت UniQure التعليق يوم الخميس، ولكن في وقت سابق من الأسبوع، قال رئيسها التنفيذي لـ STAT News ردًا على تعليقات مسؤول في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن الشركة "لا تصدق أن مسؤولاً كبيرًا في إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يتحدث إلى وسائل الإعلام وينقل أشياء لم يتم إبلاغنا بها أبدًا من نواحٍ عديدة."