خَبَرْيْن logo

علاج جيني جديد لضمور العضلات: الموافقة على عقار إليفيديز

موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج جيني لضمور العضلات الدوشيني يثير الجدل. تعرف على التفاصيل الكاملة حول العلاج وآثاره المحتملة. #خَبَرْيْن #علاج_ضمور_العضلات #إدارة_الغذاء_والدواء

Loading...
FDA expands approval of first gene therapy for rare form of muscular dystrophy
These parents say new treatment helped their son with muscular dystrophy. The FDA isn't convinced
التصنيف:صحة
شارك الخبر:
FacebookTwitterLinkedInEmail

توسيع موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج جيني لنوع نادر من تصلب العضلات

أعطت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الضوء الأخضر لأول علاج جيني يعالج شكلاً نادرًا من الضمور العضلي لاستخدامه مع معظم الأشخاص المصابين بالمرض وطفرة جينية معينة.

في العام الماضي، تمت الموافقة على الدواء - Elevidys، من شركة Sarepta Therapeutics للتكنولوجيا الحيوية - لعلاج الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و5 سنوات فقط من المصابين بضمور العضلات الدوشيني، وهو أحد أشد أشكال ضمور العضلات الوراثي، والذين لديهم طفرة مؤكدة في جين يسمى DMD يرتبط بقوة العضلات.

أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الخميس أنها أعطت الموافقة التقليدية على عقار إليفيديز للأشخاص المتنقلين الذين يعانون من طفرة مؤكدة في جين مرض ضمور العضلات DMD، والموافقة المعجلة للأشخاص غير المتنقلين الذين يعانون من هذه الطفرة في سن 4 سنوات فأكثر. وتقول الوكالة إنه لا توجد بيانات كافية عن السلامة لدعم استخدامه للأطفال دون سن 4 سنوات.

شاهد ايضاً: بعض الخبراء يدعون إلى فرض قيود عمرية على بيع المشروبات غير الكحولية. إليكم الأسباب وراء ذلك.

وتبلغ تكلفة عقار إليفيديس، الذي يُعطى عن طريق الحقن الوريدي لمرة واحدة، حوالي 3.2 مليون دولار لكل مريض. وعلى الرغم من أن هذه التكلفة باهظة الثمن، إلا أنها ليست بعيدة عن العلاجات الجينية الأخرى التي تعطى لمرة واحدة، والتي تجاوزت 3 ملايين دولار لكل مريض في السنوات الأخيرة. ولكن يبدو أن عقار إليفيديز هو ثاني أغلى دواء في العالم، بعد علاج الهيموفيليا هيمجينيكس الذي تبلغ تكلفته 3.5 مليون دولار.

تمت الموافقة على عقار إليفيديز سابقًا بموجب مسار الموافقة المعجل لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والذي يسمح بالأدوية للأمراض التي تكون الحاجة إليها ماسة بناءً على البيانات التي تشير إلى أنه من المحتمل أن تحقق فوائد سريرية. تمت مراقبة الدواء عن كثب منذ تلك الموافقة، وفي أكتوبر، أصدرت شركة ساريبتا ثيرابيوتيكس نتائج تجربة تأكيدية أظهرت أن العلاج لم يحقق هدفه الأساسي - وهو مقياس لمدى قدرة الأطفال على الحركة - ولكنه كان ناجحًا في عدد من المقاييس الثانوية.

وقال الدكتور بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، في بيان صحفي في ذلك الوقت، إن الموافقة على العلاج عالجت "حاجة طبية ملحة لم تتم تلبيتها وهي تقدم مهم في علاج ضمور العضلات الدوشيني، وهي حالة مدمرة ذات خيارات علاجية محدودة، تؤدي إلى تدهور تدريجي لصحة الفرد بمرور الوقت".

شاهد ايضاً: تراجع التدهور المعرفي بفضل حمية "مايند"، خصوصًا لدى النساء والأشخاص من أصول أفريقية، حسب دراسة جديدة

كانت هذه هي المرة الأولى التي يتم فيها الموافقة على علاج من هذا النوع - علاج لمرة واحدة يقدم نسخة فعالة من الجين لتعويض الجين الذي يؤدي إلى المرض - بموجب إطار الموافقة المعجل. وجاءت هذه الخطوة بعد شهادات عاطفية من العائلات في اجتماع اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.

يتسبب ضمور دوشين العضلي في ضعف العضلات التدريجي الذي يمكن أن يسلب الأطفال قدرتهم على المشي في سن المراهقة، ولا يعيش الكثير منهم حتى الثلاثينيات من العمر. وهو يصيب الأولاد في المقام الأول بسبب طريقة وراثته، حيث يصيب ما يقدر ب 1 من كل 3300 ولد.

قالت الدكتورة شارون هيستيرلي، كبيرة الباحثين في الجمعية، إن جمعية ضمور العضلات تثق في قرار إدارة الغذاء والدواء الأمريكية التي تزن مخاطر الدواء وفوائده.

شاهد ايضاً: الاستعداد لنهاية العالم: هذا هو سبب أهمية التعاون

وقالت: "في نهاية المطاف، ما نريده هو الأفضل لمجتمع مرضانا - وهو موازنة نسبة المخاطر إلى الفوائد بشكل مناسب".

تشمل المخاطر المحتملة لدواء إليفيديز زيادة في مستويات إنزيمات كبد معينة وإصابة الكبد الخطيرة الحادة. تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا للدواء القيء والغثيان وزيادة اختبارات وظائف الكبد والحمى.

ومع ذلك، تتمثل إحدى الفوائد الرئيسية في أن العلاج الجيني يوفر خيارًا آخر للأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني، ويتم إعطاؤه مرة واحدة فقط.

شاهد ايضاً: تحذر السلطات الصحية في كاليفورنيا من استمرار خطر حمى الوادي بعد حالات من مهرجان الموسيقى تستمر حتى فصل الخريف

لا يوجد علاج لضمور العضلات الدوشيني، وخارج نطاق علاج إليفيديس، فإن العلاجات محدودة. وقد تشمل الأساليب الأخرى الأدوية الستيرويدية، أو بعض الأدوية التي تغير كيفية "قراءة" الخلايا العضلية للجين المتحور، أو العلاج الطبيعي أو الجراحة لتصحيح انحناء العمود الفقري، كما قال هسترلي.

"في الوقت الحالي، المعيار الرئيسي للرعاية في دوشين هو الكورتيكوستيرويدات، مثل بريدنيزون، على الرغم من وجود بعض الأدوية الحديثة المتاحة. ولا يزال هؤلاء الأطفال غالباً ما يتناولون جرعات مزمنة من الستيرويدات لسنوات عديدة جداً"، مضيفةً أن الآثار الجانبية للكورتيكوستيرويدات القشرية - مثل زيادة الوزن والمشاكل السلوكية وزيادة خطر كسر العظام - ليست مثالية.

وقالت إن علاج الحثل العضلي الدوشيني يمكن أن يكون صعبًا، ويظل وجود المزيد من الخيارات العلاجية التي ثبتت فعاليتها أمرًا مهمًا.

شاهد ايضاً: الآباء غير مستقرين الآن. إليكم ما يمكنهم فعله

"تشكل العضلات كمية كبيرة من كتلة الجسم. لذلك عندما يكون لديك مرض كهذا، فإنه يؤثر حقاً على الكثير من الأنسجة. لذا فإن أي شيء تفعله هو محاولة استعادة أو إيقاف عملية مرضية تنتشر في جميع أنحاء الجسم، وهو مرض يتطور تدريجياً، لذا تفقد المزيد والمزيد من العضلات مع مرور الوقت."

"وأضافت: "لقد جعل ذلك الأمر صعباً للغاية، لكننا بالتأكيد تعلمنا الكثير. "لا يمكنك أن تتغاضى عن حقيقة أن هؤلاء الأولاد يعيشون لفترة أطول بكثير ويتحسنون كثيراً. فحتى قبل 20 عامًا، كانوا يموتون في سن المراهقة، ويعيش الكثير منهم الآن في الثلاثينيات من العمر. إنهم يذهبون إلى الجامعة، ولديهم صديقات، وبعضهم تزوجوا. هذه أشياء لم تكن تحدث منذ سنوات مضت. لذا فقد حققنا قدراً هائلاً من التقدم."

أخبار ذات صلة

Loading...
Shaving? Wax? At home laser? Experts share the best way to remove your hair for the summer

الحلاقة؟ الشمع؟ ليزر في المنزل؟ يشارك الخبراء أفضل طريقة لإزالة الشعر الخاص بك لصيف مثالي

مع الطقس الحار غالباً ما يأتي المزيد من ظهور المزيد من الجلد - وهذا يعني بالنسبة للكثيرين زيادة الشعور بالضغط للتخلص من شعر الجسم. إن ثقافة الحمية الغذائية تجعل من الصيف بالفعل وقتاً صعباً، مع الإعلانات والعناوين الرئيسية للمشاهير التي تؤكد على أهمية "جسم البكيني". وبإضافة التوقع الاجتماعي...
صحة
Loading...
Stayed up all night? Here’s how to feel better

كنت سهرانًا طوال الليل؟ إليك كيف تشعر بتحسن

لقد كان حلماً تحقق بالنسبة للملايين من عشاق تايلور سويفت، بعد أن أصدرت النجمة الشهيرة ألبومها الأخير "قسم الشعراء المعذبين" في منتصف ليل الجمعة. أما بالنسبة لعشاق سويفت الذين سهروا للاستماع والاستمتاع بكل لحن أخير، وربما مراراً وتكراراً، فإن صدمة المنبه الصباحي ربما كانت "مثل قيادة سيارة...
صحة
Loading...
New EPA rules for about 200 US chemical manufacturers take aim at ‘cancer alleys’

قواعد جديدة من وكالة حماية البيئة الأمريكية تستهدف حوالي 200 مصنع للمواد الكيميائية وتطلق العنان لـ 'ممرات السرطان'

أصدرت وكالة حماية البيئة الأمريكية قواعد جديدة يوم الثلاثاء لحماية الأحياء القريبة من أكثر من 200 منشأة تصنيع تطلق سمومًا محمولة في الهواء مثل أكسيد الإيثيلين والكلوروبرين والبنزين وكلوريد الفينيل و1,3 بوتادين وثنائي كلوريد الإيثيلين. ووفقًا لدراسات وكالة حماية البيئة، يعيش حوالي 104,000 أمريكي...
صحة
Loading...
Online orders begin for first over-the-counter birth control pill in the US

بدء الطلبات عبر الإنترنت لأول حبوب منع الحمل دون وصفة طبية في الولايات المتحدة

بدأ انتشار حبوب اوبيل، اول حبوب منع حمل بدون وصفة طبية موافق عليها في الولايات المتحدة، وبدأت المبيعات عبر الانترنت يوم الاثنين. يمكن للمستهلكين البدء في طلب حبوب اوبيل عبر الانترنت في يوم الاثنين، وستُوفَّر الطلبات خلال يوم أو يومين، وقالت سارة يونغ، النائبة الرئيسية الكبيرة ورئيسة مجلس إدارة...
صحة
الرئيسيةأخبارسياسةأعمالرياضةالعالمتكنولوجيااقتصادصحةتسلية